• 「ソグルーヤ^®」が、SGA性低身長症およびヌーナン症候群における低身長の承認を取得し、長時間作用型成長ホルモン製剤としてさらに幅広い適応症を有する製剤に
• 「ソグルーヤ^®」は週1回投与製剤であり、毎日の注射に伴う負担の軽減と、無理のない治療継続が期待
• 既存の1日1回投与の成長ホルモン製剤と同等の有効性および安全性が確認され、SGA性低身長症においては低用量群 (0.035mg/kg/日) との比較で優越性が確認

ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 (代表取締役社長：小谷 啓輔、本社：東京都千代田区) は6月19日、長時間作用型ヒト成長ホルモンアナログ製剤「ソグルーヤ^®」 (一般名：ソマプシタン(遺伝子組換え)) について、新たに「骨端線閉鎖を伴わないSGA性低身長症」および「骨端線閉鎖を伴わないヌーナン症候群における低身長」の適応を取得したことをお知らせします。

これまでソグルーヤ^®は、成長ホルモン分泌不全性低身長症 (GHD) などの治療に用いられてきましたが、今回新たに小児に対する2つの効能が加わることで、より多くの患者さんに対し、週1回投与という新たな治療選択肢を提供できる可能性が広がります。なお、臨床試験では既存の1日1回投与製剤と同等の有効性および安全性が示されるとともに、SGA性低身長症においては低用量群との比較で優越性が示されています。

SGA性低身長症は、出生時の体格が在胎週数に対して小さく、その後も成長が追いつかない疾患です。また、ヌーナン症候群は遺伝的要因により発症し、低身長に加え、心疾患など様々な合併症を伴うことが知られています。

低身長の治療においては、成長ホルモン治療の継続が重要とされる一方で、毎日の注射は患者さんやご家族にとって負担が大きく、治療の継続 (アドヒアランス) の低下につながることが課題となっていました。ソグルーヤ^®は週1回投与という特徴を有しており、注射回数を大幅に減らすことで、治療の継続および生活の質の改善が期待されます。

ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 取締役 開発本部長のマルチン ジヒマは次のように述べています。

「この度、ソグルーヤ^®にSGA性低身長症およびヌーナン症候群における低身長という新たな適応が加わったことを嬉しく思います。今回の承認は、希少疾患に変革をもたらすという私たちの使命の実現に向けた重要な一歩です。週1回投与という選択肢が加わることで、患者さんの毎日の注射による負担を軽減し、治療継続につながることが期待されます。私たちは今後も、成長障害を抱える子どもたちとそのご家族のQOL向上に貢献してまいります。」

本適応拡大は、SGA性低身長症患児216例およびヌーナン症候群患児90例を含む臨床試験プログラム (REAL) に基づいています。REALプログラム全体を通じて、ソグルーヤ^®は主要評価項目である成長速度において、既存の1日1回投与の成長ホルモン製剤であるノルディトロピン^® (ノボ ノルディスクのhGH製剤)  と同等の結果を示し、安全性についても新たな懸念は認められませんでした。さらにSGA性低身長症では低用量群との比較で優越性が示されました。

SGAは出生時の大きさで評価され、体重および身長がともに在胎週数相当の10パーセンタイル未満であり、出生時の身長または体重が在胎週数相当の-2標準偏差 (SD) 未満であることと定義されます。約85～90%は2歳までに正常範囲に追いつきますが、約10～15%は小児期以降も低身長が持続します。

ヌーナン症候群は主に常染色体顕性遺伝の疾患であり、RAS/MAPKシグナル伝達経路の遺伝子変異 (PTPN11、SOS1、RAF1、KRASなど) が発症原因とされています。特徴的な顔貌や先天性心疾患 (特に肺動脈弁狭窄、肥大型心筋症など) を伴うことがあり、50～70%で低身長が認められ、小児期を通して成長速度の低下が高頻度でみられます。

効能又は効果、用法及び用量についての詳細は添付文書をご参照ください。